La FDA aprueba la primera terapia dirigida para tratar a pacientes con complicaciones dolorosas de la anemia falciforme

FDA News Release

• For Immediate Release: November 15, 2019

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, siglas en inglés) aprobó hoy Adakveo (crizanlizumab-tmca), un tratamiento para reducir la frecuencia de las crisis vaso oclusivas (una complicación común y dolorosa de la anemia drepanocítica o anemia de células falciformes que ocurre cuando la circulación sanguínea está obstruida por los glóbulos rojos falciformes, para pacientes mayores de 16 años de edad. 

"La esperanza nunca ha sido más grande para las personas que viven con anemia falciforme, sus familias y las personas que los apoyan, debida a una serie de nuevos tratamientos en el horizonte, como el que se aprobó hoy, y varias iniciativas en curso para utilizar mejor las herramientas actuales en la batalla contra este doloroso y mortal trastorno de la sangre", dijo el Comisionado Interino de la FDA, Almirante Brett P. Giroir, M.D. "La oportunidad que tenemos ante nosotros en los próximos meses y años es profunda e histórica".

La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna), lo que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, ocasionando dolor intenso y daño a los órganos. También se caracteriza por una inflamación crónica severa que resulta en una crisis vaso- oclusiva donde los pacientes experimentan episodios de dolor extremo y daño a los órganos. De acuerdo con los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades, la anemia drepanocítica o anemia de células falciformes afecta aproximadamente a 100,000 estadounidenses. La enfermedad ocurre con mayor frecuencia en los afroamericanos, donde 1 en cada 365 bebés que nacen tiene la enfermedad.

"Adakveo es la primera terapia dirigida aprobada para la anemia falciforme que específicamente  inhibe la selectina, una sustancia que contribuye a que las células se adhieran unas a otras y esto conduce a unas crisis vaso- oclusiva", dijo Richard Pazdur, M.D., Director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y Director Interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Las crisis vaso-oclusivas pueden ser extremadamente dolorosas, y es una razón frecuente de visitas a la sala de emergencias y hospitalizaciones para pacientes con anemia falciforme. 

La aprobación de Adakveo se basó en los resultados de un ensayo clínico aleatorio de 198 pacientes con anemia drepanocítica con un historial de crisis vaso-oclusivas. Los pacientes recibieron Adakveo o un placebo. Los pacientes tratados con Adakveo realizaron menos visitas de atención médica por crisis vaso-oclusivas anualmente (tasa media anual de 1.63 visitas), en comparación con los pacientes que recibieron un placebo (tasa media anual de 2.98 visitas). Además, el 36 por ciento de los pacientes que recibieron Adakveo no experimentaron crisis vaso-oclusivas durante el estudio, y este retrasó el tiempo en que los pacientes experimentaron por primera vez una crisis vaso-oclusiva, después de comenzar el tratamiento, de 1.4 a 4.1 meses. 

Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Adakveo fueron dolor de espalda, náuseas, pirexia (fiebre) y artralgia (dolor articular). Se aconseja a los profesionales de la salud a que monitoreen las reacciones relacionadas a la infusión y a que interrumpan el uso de Adakveo en caso de reacciones graves. Los pacientes que reciben Adakveo deben ser monitoreados con respecto a la interferencia con el recuento automatizado de plaquetas o el agrupamiento de plaquetas (los recuentos de plaquetas reportados pueden ser mucho más bajos que el recuento real en la sangre). Se recomienda a los profesionales de la salud que realicen pruebas lo antes posible o que utilicen tubos de citrato (una práctica para evitar la activación plaquetaria).

La FDA otorgó a esta solicitud Revisión Prioritaria y la designación de Terapia Innovadora, lo que acelera el desarrollo y la revisión de los medicamentos que están dirigidos a tratar una enfermedad o condición grave y cuando la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias actualmente disponibles. Adakveo también recibió la designación de Medicamento Huérfano, lo que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. 

La FDA concedió la aprobación de Adakveo a Novartis.

La FDA, una agencia que es parte del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública al asegurar la seguridad, eficacia y protección de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos biológicos para el uso humano, y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, y de los productos que emiten radiación electrónica de nuestra nación, y de regular los productos de tabaco.