La FDA aprueba terapia celular para pacientes con cánceres de la sangre para reducir el riesgo de infección después del trasplante de células madre

FDA News Release

• For Immediate Release: April 18, 2023

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Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos aprobó Omisirge (omidubicel-onlv), una terapia celular de cordón umbilical alogénico (donante) sustancialmente modificado para acelerar el tiempo de recuperación de neutrófilos (un subconjunto de glóbulos blancos) en el cuerpo y reducir el riesgo de infección. El producto está diseñado para usarse en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más con cánceres de la sangre para los que se tenga previsto realizar un trasplante de sangre del cordón umbilical después de un régimen de acondicionamiento mieloablativo (tratamiento como radioterapia o quimioterapia).

“La aprobación de hoy es un avance importante en el tratamiento con terapia celular en pacientes con cánceres de la sangre”, afirmó Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. “Acelerar el regreso de los glóbulos blancos del cuerpo puede reducir la posibilidad de una infección grave o abrumadora asociada con el trasplante de células madre. Esta aprobación refleja el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para cánceres potencialmente mortales”.

Los cánceres de la sangre son una forma de cáncer causada por el crecimiento descontrolado de células en la sangre, lo que altera la capacidad de las células sanguíneas para realizar sus funciones normales. Este crecimiento anormal de células a menudo comienza en la médula ósea, la cual está compuesta por células madre que se constituyen en diferentes tipos de células sanguíneas con funciones específicas en el cuerpo. Los cánceres de la sangre representan alrededor del 10 % de todos los casos de cáncer cada año en los Estados Unidos. Los cánceres de la sangre pueden ser mortales, con tasas de supervivencia variables basadas en múltiples factores, incluido el tipo específico de cáncer de la sangre diagnosticado. Estos tipos de cáncer también pueden causar efectos graves y perjudiciales en el cuerpo y provocar síntomas como fatiga, dolor de huesos y de las articulaciones, sudoración nocturna, infecciones, debilidad, pérdida de peso y fiebre.

El trasplante de células madre es un tratamiento frecuente para los cánceres de la sangre. Implica introducir células madre sanas en el cuerpo para ayudar a restaurar la producción y el funcionamiento normales de las células sanguíneas. Una fuente de células madre sanas es la sangre del cordón umbilical. Por lo general, antes de recibir este tipo de trasplante, el paciente se someterá a un ciclo de tratamientos para eliminar sus propias células madre y preparar al cuerpo para las nuevas células madre. Este proceso puede incluir someterse a terapias como radioterapia o quimioterapia, las cuales pueden debilitar al sistema inmunitario de una persona. Como resultado, un riesgo frecuente y grave de este tratamiento es la aparición de infecciones graves y a veces mortales.

Omisirge, administrado como una dosis intravenosa única, está compuesto por células madre alogénicas humanas de sangre del cordón umbilical que se procesan y cultivan con nicotinamida (una forma de vitamina B3). Cada dosis es específica del paciente, contiene células madre sanas de un donante alogénico preseleccionado, lo que significa que proviene de una persona diferente en lugar de usar las propias células del paciente.

La seguridad y la efectividad de Omisirge fueron respaldadas por un estudio multicéntrico aleatorizado que comparó el trasplante de Omisirge con el trasplante de sangre del cordón umbilical en sujetos de entre 12 y 65 años de edad. En el estudio se inscribió a un total de 125 sujetos. Todos los sujetos del estudio tenían cánceres de la sangre confirmados. La eficacia de Omisirge se basó en la cantidad de tiempo necesario para la recuperación de los neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco que ayuda a proteger al cuerpo de infecciones) del sujeto y la incidencia de infecciones después del trasplante.

El ochenta y siete por ciento de los sujetos que fueron aleatorizados para recibir Omisirge alcanzaron la recuperación de neutrófilos con una mediana de 12 días después del tratamiento con el fármaco, en comparación con el 83 % de los sujetos que fueron aleatorizados para recibir trasplante de sangre del cordón umbilical y que alcanzaron la recuperación de neutrófilos con una mediana de 22 días. Se observaron infecciones bacterianas o micóticas a los 100 días después del trasplante en el 39 % de los sujetos que recibieron Omisirge frente al 60 % de los sujetos del grupo de control que recibieron sangre del cordón umbilical.

El tratamiento con Omisirge tiene el potencial de causar efectos secundarios graves, que deben considerarse al evaluar los riesgos y los beneficios del uso de este producto. De manera similar a todos los productos de cordón umbilical aprobados, en la etiqueta se encuentra un recuadro de advertencia para reacciones a la infusión, enfermedad de injerto contra huésped (EICH), una afección que ocurre cuando la médula ósea o las células madre del donante atacan al receptor del injerto, síndrome del injerto (caracterizado por fiebre no infecciosa y erupción) y rechazo del injerto (ocurre cuando las células nuevas no producen glóbulos blancos, glóbulos rojos ni plaquetas).

Las reacciones adversas más frecuentes asociadas con Omisirge incluyeron infecciones, EICH y reacciones a la infusión. Se debe monitorear a los pacientes que reciben Omisirge para detectar signos y síntomas de reacciones a la infusión, EICH, síndrome del injerto, rechazo del injerto, transmisión de infecciones graves o enfermedades genéticas raras de las células donantes, así como de por vida para detectar neoplasias malignas secundarias (cánceres que pueden propagarse desde el sitio original o emerger después del tratamiento).

Esta solicitud recibió designaciones de revisión prioritaria, terapia innovadora y medicamento huérfano.

La FDA otorgó la aprobación regular de Omisirge a Gamida Cell Ltd.

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