La FDA aprueba la primera terapia génica para el tratamiento del cáncer de vejiga no músculo invasivo de alto riesgo

FDA News Release

• For Immediate Release: December 16, 2022

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Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg), una terapia génica basada en vectores adenovirales no replicantes (no puede multiplicarse en células humanas) indicada para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo sin respuesta al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) con carcinoma in situ (CIS) con o sin tumores papilares.

“Esta aprobación proporciona a los profesionales de la salud una opción de tratamiento innovadora para pacientes con cáncer de vejiga invasivo no muscular de alto riesgo que no responde a la terapia con BCG”, afirmó Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “La acción de hoy aborda un área de necesidad crítica. La FDA sigue comprometida a facilitar el desarrollo y la aprobación de tratamientos seguros y eficaces contra el cáncer”.    

El cáncer de vejiga, una de las formas más frecuentes de cáncer, es una enfermedad en la que las células malignas (cáncer) forman un tumor en los tejidos de la vejiga. Estas células anormales pueden invadir y destruir el tejido corporal normal. Con el tiempo, las células anormales también pueden hacer metástasis (diseminarse) por todo el cuerpo. La mayoría de los cánceres de vejiga de diagnóstico reciente (del 75 % al 80 %) se clasifican como NMIBC, un tipo de cáncer que ha crecido a través del revestimiento de la vejiga, pero aún no ha invadido la capa muscular. Este tipo de cáncer se asocia con altas tasas de recurrencia (entre el 30 % y el 80 %) y el riesgo de progresión a cáncer invasivo y metastásico. 

El tratamiento y la atención de pacientes con NMIBC de alto riesgo, incluidos aquellos con carcinoma in situ, o CIS (células cancerosas anormales que se encuentran en el lugar donde se formaron por primera vez y que no se han diseminado al tejido cercano), a menudo implican la extirpación del tumor y el uso de BCG para reducir el riesgo de que el cáncer reaparezca. Existen pocas opciones de tratamiento eficaces para los pacientes que desarrollan enfermedad sin respuesta al BCG. El hecho de no lograr una respuesta completa, o la desaparición de todos los signos de cáncer observados en la cistoscopia, el tejido sometido a biopsia y la orina, se asocia con un mayor riesgo de muerte o un evento de empeoramiento de la enfermedad. Sin tratamiento, el cáncer puede invadir, dañar tejidos y órganos, y diseminarse por todo el cuerpo. Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, alrededor de 57,000 hombres y 18,000 mujeres reciben un diagnóstico de cáncer de vejiga, y aproximadamente 12,000 hombres y 4,700 mujeres mueren a causa de la enfermedad cada año en los Estados Unidos.

La seguridad y la efectividad de Adstiladrin se evaluaron en un estudio clínico multicéntrico que incluyó a 157 pacientes con NMIBC de alto riesgo sin respuesta al BCG, 98 de los cuales tuvieron CIS sin respuesta al BCG con o sin tumores papilares y pudieron evaluarse para determinar la respuesta. Los pacientes recibieron Adstiladrin una vez cada tres meses durante un máximo de 12 meses, o hasta que se produjera una toxicidad inaceptable a la terapia o NMIBC recurrente de alto grado. En general, el 51 % de los pacientes inscritos que usaban terapia con Adstiladrin alcanzó una respuesta completa (la desaparición de todos los signos de cáncer, como se observa en la cistoscopia, el tejido sometido a biopsia y la orina). La duración media de la respuesta fue de 9.7 meses. El cuarenta y seis por ciento de los pacientes con respuesta permanecieron en respuesta completa durante al menos un año.

Adstiladrin se administra una vez cada tres meses en la vejiga a través de un catéter urinario. Las reacciones adversas más frecuentes asociadas con Adstiladrin incluyeron secreción de la vejiga, fatiga, espasmo de la vejiga, urgencia urinaria, hematuria (presencia de sangre en la orina), escalofríos, fiebre y dolor al orinar. Las personas inmunodeprimidas o inmunodeficientes no deben entrar en contacto con Adstiladrin. 

Esta solicitud tuvo trato de Revisión de prioridad, Terapia innovadora y designaciones de Vía rápida. 

La FDA otorgó la aprobación de Adstiladrin a Ferring Pharmaceuticals A/S.