La FDA concede la aprobación acelerada al primer medicamento para la distrofia muscular de Duchenne

FDA News Release

• For Immediate Release: September 19, 2016

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el día de hoy la inyección Exondys 51 (eteplirsen), el primer medicamento aprobado para tratar a los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Exondys 51 está específicamente indicado para los pacientes que presentan una mutación confirmada del gen de la distrofina responsable de saltarse el exón 51, la cual afecta a alrededor del 13 por ciento de la población con DMD.

“Los pacientes con un tipo determinado de distrofia muscular de Duchenne tendrán ahora acceso a un tratamiento aprobado para esta enfermedad devastadora y poco común”, anunció la Dra. Janet Woodcock, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “En las enfermedades poco comunes, la formulación de nuevos fármacos es especialmente difícil debido al número reducido de personas afectadas por cada una de estas enfermedades y a la falta de comprensión médica que se tiene de muchos trastornos. La aprobación acelerada pone este medicamento a disposición de los pacientes con sustento en los datos iniciales, pero esperamos ansiosamente aprender más sobre su eficacia a través de un ensayo clínico de ratificación que la empresa debe realizar después de la aprobación”.

La DMD es un trastorno genético poco común que se caracteriza por un deterioro y debilitamiento progresivo de los músculos. Es el tipo más común de distrofia muscular. La DMD es ocasionada por la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. Los primeros síntomas generalmente aparecen entre los tres y cinco años de edad, y empeoran con el tiempo. La enfermedad con frecuencia la manifiestan personas sin antecedentes familiares conocidos del padecimiento y afecta principalmente a los niños varones, pero en casos excepcionales puede afectar a las niñas. Alrededor de 1 de cada 3,600 niños varones presentan DMD en todo el mundo.

Las personas con DMD van perdiendo progresivamente la capacidad de realizar actividades de forma independiente y a menudo tienen que usar una silla de ruedas para cuando inician la adolescencia. Conforme la enfermedad avanza, pueden presentarse afecciones cardiacas y respiratorias mortales. Los pacientes suelen sucumbir ante la enfermedad después de cumplidos los 20 años y hasta pasados los 30; sin embargo, su severidad y la esperanza de vida varían.

El Exondys 51 fue aprobado a través de la vía de aprobación acelerada, la cual contempla la aprobación de medicamentos que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales, y que por lo general ofrecen una ventaja significativa sobre los tratamientos existentes. La aprobación a través de esta vía puede sustentarse en estudios adecuados y bien controlados que demuestren que el medicamento surte efecto sobe un criterio de valoración indirecto con una probabilidad razonable de predecir cierto beneficio clínico para los pacientes (cómo se sienten o funcionan, o si sobreviven o no). Esta vía ofrece a los pacientes un acceso más inmediato a nuevos medicamentos prometedores mientras la empresa lleva a cabo ensayos clínicos para verificar el beneficio clínico predicho.

La aprobación acelerada del Exondys 51 se sustenta en el criterio de valoración indirecto de un aumento de la distrofina en los músculos esqueléticos que se observó en algunos pacientes tratados con este fármaco. La FDA ha concluido que los datos presentados por el solicitante demostraron un aumento en la producción de distrofina que tiene una probabilidad razonable de predecir cierto beneficio clínico para algunos pacientes con DMD que presentan una mutación confirmada del gen de la distrofina responsable de saltarse el exón 51. Aún no se ha establecido que el Exondys 51 tenga algún beneficio clínico, como una mejor función motora. Al tomar esta decisión, la FDA tomó en consideración los riesgos potenciales relacionados con el medicamento, la naturaleza debilitante y potencialmente mortal de la enfermedad para estos niños, y la ausencia de tratamientos disponibles.

Acorde a las disposiciones de la aprobación acelerada, la FDA está exigiendo que Sarepta Therapeutics lleve a cabo un ensayo clínico para confirmar el beneficio clínico del medicamento. El estudio obligatorio está diseñado para evaluar si el Exondys 51 mejora o no la función motora de los pacientes con DMD que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina responsable de saltarse el exón 51. Si el ensayo no consigue verificar este beneficio, es posible que la FDA inicie el proceso para cancelar la aprobación del fármaco.

Los efectos secundarios más comunes que presentaron los participantes que tomaron Exondys 51 en los ensayos clínicos fueron trastornos del equilibrio y vómito.

La FDA le concedió al Exondys 51 la designación para la vía rápida, la cual facilita la formulación y agiliza la evaluación de los medicamentos indicados para tratar padecimientos graves y que demuestren tener el potencial de resolver una necesidad médica insatisfecha. También se le concedieron las designaciones de medicamento huérfano y para su evaluación prioritaria. La condición de evaluación prioritaria se concede a las solicitudes para medicamentos que, de ser aprobadas, representarían una mejora significativa de la seguridad o eficacia en el tratamiento de una enfermedad grave. La designación de medicamento huérfano ofrece incentivos tales como créditos fiscales para los ensayos clínicos, exención del pago de derechos de uso y elegibilidad para solicitar la exclusividad del medicamento huérfano, a fin de fomentar y contribuir a la formulación de fármacos para el tratamiento de enfermedades poco comunes.

El fabricante recibió un justificante de evaluación prioritaria de una enfermedad pediátrica poco común por parte de un programa dedicado a fomentar la formulación de nuevos medicamentos y productos biológicos para la prevención y tratamiento de este tipo de enfermedades. Este es el séptimo justificante de evaluación prioritaria de una enfermedad pediátrica poco común extendido por la FDA desde el comienzo del programa.

El Exondys 51 es fabricado por Sarepta Therapeutics, de Cambridge, Massachusetts.

Para obtener información:

• Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares: distrofia muscular
• Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades:  Distrofia muscular
• FDA: Approved Drugs: Questions and Answers (Preguntas y respuestas sobre los medicamentos aprobados)
• FDA: Search Drugs@FDA (Busque medicamentos en la FDA)

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.