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Comunicado de Prensa de la FDA

La FDA aprueba un nuevo tratamiento de propósito específico para la leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria

Para publicación inmediata

August 1, 2017

Comunicado

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el día de hoy el Idhifa (enasidenib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA), ya sea recidivante o refractaria, que presentan una mutación genética específica. El medicamento está aprobado para usarse junto con el Ensayo en Tiempo Real IDH2, una prueba diagnóstica con fines terapéuticos que se emplea para detectar mutaciones específicas del gen IDH2 en los pacientes con LMA.

“El Idhifa es una terapia de propósito específico que satisface una necesidad desatendida de los pacientes con LMA recidivante o refractaria que presentan una mutación del IDH2”, explicó el Dr. Richard Pazdur, M.D., director interino de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “El uso del Idhifa está relacionado con una remisión completa en algunos pacientes, y con una reducción en la necesidad de recibir transfusiones tanto de glóbulos rojos como de plaquetas”.

La LMA es un cáncer de rápida evolución que se forma en la médula ósea y resulta en un número elevado de glóbulos blancos anormales en ésta y en el torrente sanguíneo. El Instituto Nacional del Cáncer, mismo que forma parte de los Institutos Nacionales de la Salud, calcula que aproximadamente 21,380 personas serán diagnosticadas con LMA este año y alrededor de 10,590 pacientes fallecerán a causa de la enfermedad en 2017.

El Idhifa es un inhibidor de la enzima isocitrato deshidrogenasa-2 que actúa obstruyendo varias enzimas que fomentan el crecimiento celular. Si se detecta la mutación del IDH2 en las muestras de sangre o de médula ósea usando el Ensayo en Tiempo Real IDH2, pueda que el paciente reúna los requisitos para recibir el tratamiento con Idhifa.

La eficacia del Idhifa se estudió en un ensayo de grupo único en el que participaron 199 pacientes con LMA recidivante o refractaria, quienes presentaban mutaciones del gen IDH2 detectados mediante el Ensayo en Tiempo Real IDH2. El ensayo midió el porcentaje de pacientes sin trazas de la enfermedad y recuperación total en los recuentos sanguíneos después del tratamiento (remisión completa o RC), así como el de pacientes sin trazas de la enfermedad y recuperación parcial en los recuentos sanguíneos después del tratamiento (remisión completa con una recuperación hematológica parcial o RCh). Con un mínimo de seis meses de tratamiento, 19 por ciento de los pacientes experimentó una RC por una mediana de 8.2 meses, y 4 por ciento experimentó una RCh por una mediana de 9.6 meses. De los 157 pacientes que necesitaron transfusiones de sangre o de plaquetas debido a la LMA al inicio del estudio, 34 por ciento dejó de necesitarlas después de ser tratados con el Idhifa.

Entre los efectos secundarios comunes del Idhifa están: náuseas, vómito, diarrea, niveles elevados de bilirrubina (una sustancia que se encuentra en la bilis) y falta de apetito. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar el Idhifa, ya que puede causar daños al feto en desarrollo o al bebé recién nacido.

La información de prescripción para el Idhifa incluye un recuadro advirtiendo que puede presentarse una reacción adversa conocida como síndrome de diferenciación, y que puede ser mortal si no se le trata. Entre los indicios y síntomas del síndrome de diferenciación están: fiebre, dificultad para respirar (disnea), dificultad respiratoria aguda, inflamación de los pulmones (infiltrados pulmonares radiográficos), líquidos alrededor de los pulmones o del corazón (derrame pleural o pericárdico), rápido aumento de peso, inflamación (edema periférico), o una alteración del funcionamiento del hígado (hepática), de los riñones (renal) o de varios órganos a la vez. A la primera sospecha de la presencia de estos síntomas, los médicos deben tratar a los pacientes con corticoides y vigilarlos de cerca hasta que desaparezcan.

Al Idhifa se le concedió la designación de Evaluación prioritaria, conforme a la cual el objetivo de la FDA es dar respuesta a una solicitud en un plazo de seis meses, determinando si el medicamento, de ser aprobado, mejoraría de manera significativa la seguridad o eficacia en el tratamiento, diagnóstico o prevención de una enfermedad grave. El Idhifa también recibió la designación de Medicamento huérfano, misma que ofrece incentivos para fomentar y contribuir a la formulación de fármacos para el tratamiento de enfermedades poco comunes.

La FDA concedió la aprobación del Idhifa a Celgene Corporation. La FDA concedió la aprobación del Ensayo en Tiempo Real IDH2 a Abbott Laboratories.

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.

 

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Page Last Updated: 02/05/2018
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