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Comunicado de Prensa de la FDA

La FDA amplía el uso aprobado del Kalydeco para tratar mutaciones adicionales de la fibrosis cística

Pruebas de laboratorio usadas en sustento de la eficacia
 

Para publicación inmediata

May 17, 2017

Comunicado

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El día de hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) amplió el uso aprobado del Kalydeco (ivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis cística. La aprobación triplica el número de mutaciones genéticas poco comunes que pueden tratarse ahora con el medicamento, ampliando la indicación del tratamiento, de 10 mutaciones, a 33. La dependencia fundó su decisión, en parte, en los resultados de pruebas de laboratorio, mismos que utilizó en conjunción con las pruebas de ensayos clínicos anteriores llevados a cabo en seres humanos. Este método ofrece una vía para añadir mutaciones adicionales y poco comunes de la enfermedad, con sustento en los datos de laboratorio.

“Muchas de las mutaciones poco comunes de la fibrosis cística afectan a grupos de pacientes tan reducidos que no es posible realizar ensayos clínicos”, explicó la Dra. Janet Woodcock, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este problema nos llevó a emplear un método alternativo apoyado en la medicina de precisión, lo cual hizo posible identificar ciertas mutaciones genéticas que es probable que respondan al Kalydeco”.

La fibrosis cística afecta a las células que producen mucosa, sudor y jugos gástricos. La secreción de estos líquidos normalmente es rala y resbalosa debido al flujo de un número suficiente de iones (cloruro) y agua desde y hacia el interior las células. Quienes padecen esta enfermedad degenerativa tienen un gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis cística (CFTR, como también se le conoce en inglés) defectuoso que no puede regular el movimiento de iones y agua, tornando las secreciones espesas y pegajosas. Estas secreciones se acumulan en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo, acarreando graves problemas respiratorios y digestivos, así como otras complicaciones, tales como infecciones y diabetes.

Los resultados del sistema de un modelo de células in vitro han probado predecir, con una precisión razonable, la respuesta clínica al Kalydeco. Cuando otras mutaciones adicionales respondieron al Kalydeco en la prueba de laboratorio, los investigadores pudieron extrapolar la ventaja clínica demostrada en ensayos clínicos anteriores para otras mutaciones. Esto resultó en la adición de mutaciones genéticas para las cuales el medicamento está ahora indicado.

El Kalydeco, que está disponible en tabletas o gránulos orales tomados dos veces al día junto con alimentos que contengan grasa, ayuda a que la proteína producida por el gen CFTR funcione mejor y, en consecuencia, corrija la función pulmonar y otros aspectos de la fibrosis cística, incluyendo el aumento de peso. Si se desconoce el genotipo del paciente, debe usarse una prueba de detección de la mutación de la fibrosis cística aprobada por la FDA en busca de la presencia de una mutación del gen CFTR, seguida de una secuenciación bidireccional de verificación cuando así lo recomienden las instrucciones de uso de la prueba.

La fibrosis cística es una enfermedad poco común que afecta a cerca de 30,000 personas en los Estados Unidos. El Kalydeco está indicado para pacientes mayores de 2 años que presentan una mutación del gen CFTR que, según los datos clínicos o de la prueba in vitro (de laboratorio), responde al tratamiento farmacológico. La ampliación de la indicación abarcará a otro 3 por ciento de la población con fibrosis cística, con efecto para aproximadamente 900 pacientes. El Kalydeco es un ejemplo de cómo la formulación exitosa de medicamentos con eje en el paciente puede ofrecer un mejor entendimiento acerca de una enfermedad. Por ejemplo, la Fundación Contra la Fibrosis Cística tiene un registro con la información genética de 28,000 pacientes, mismo que pone a disposición de la investigación.

Entre los efectos secundarios comunes del Kalydeco están: dolor de cabeza; infecciones de las vías respiratorias superiores (resfriado común), incluyendo dolor de garganta, secreción nasal y congestión nasal o de los seños paranasales; dolor de estómago (abdominal); diarrea; sarpullido; náusea; y mareos. Al Kalydeco se le relaciona con riesgos tales como niveles elevados de transaminasas (varias enzimas producidas por el hígado) y cataratas infantiles. Su administración en combinación con inductores CYP3A potentes (por ejemplo, con rifampicina o con la hierba de San Juan) disminuye de manera significativa la exposición al Kalydeco, lo cual reduce la eficacia y, por consiguiente, no se recomienda

El Kalydeco es manufacturado por Vertex Pharmaceuticals Inc., con sede en Boston.

Para obtener más información:

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados a su uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos alimenticios, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la fiscalización de los productos de tabaco.
 

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Page Last Updated: 05/31/2017
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