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Comunicado de Prensa de la FDA

La FDA aprueba un nuevo tratamiento para la fibrosis quística

Para publicación inmediata

July 2, 2015

Comunicado

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó hoy el primer medicamento para la fibrosis quística dirigido a tratar la causa de la enfermedad en las personas que presentan dos copias de una mutación específica.

Orkambi (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) actualmente está aprobado para tratar la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años y mayores, que presentan la mutación F508 del, que causa la producción de una proteína anormal que interrumpe la manera en que el agua y el cloruro de sodio se transportan en el cuerpo. El tener dos copias de esta mutación (cada una heredado de un progenitor) constituye la principal causa de la fibrosis quística.

”La FDA anima a los fabricantes a desarrollar tratamientos nuevos e innovadores para enfermedades graves y poco comunes como la fibrosis quística”, dijo el doctor John Jenkins, M.D., director de la Oficina de Medicamentos Nuevos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos. “La aprobación del día de hoy amplía significativamente la disponibilidad de los tratamientos dirigidos a los defectos específicos que causan la fibrosis quística”.

Orkambi recibió la designación de terapia de gran avance de la FDA debido a que el patrocinador demostró a través de la evidencia clínica preliminar que el medicamento puede ofrecer un mejoramiento sustancial por encima de otras terapias disponibles.  La FDA también revisó Orkambi bajo el programa prioritario de revisión. Una revisión prioritaria se realiza en un período de seis meses, o menos, en lugar de los 10 meses estándar, y se emplea para medicamentos que puedan ofrecer una mejoría significativa en la seguridad o efectividad del tratamiento superior a la terapia disponible en una afección o enfermedad grave.

Además, la FDA otorgó a Orkambi la designación de fármaco huérfano debido a que trata la fibrosis quística, una enfermedad poco común. La designación de fármaco huérfano proporciona incentivos financieros, como créditos fiscales de ensayos clínicos, exoneraciones de costos de usuarios y elegibilidad para exclusividad de mercado para promover el desarrollo de medicamentos de enfermedades poco comunes.

La fibrosis quística es un trastorno genético grave que provoca la formación de moco grueso que se acumula en los pulmones, tracto digestivo y otras partes del cuerpo y da lugar a problemas respiratorios y digestivos graves, así como otras complicaciones como infecciones y diabetes.

La fibrosis quística, que afecta alrededor de 30,000 personas en los Estados Unidos, es la enfermedad genética fatal más frecuente en la raza blanca. La mutación F508del es la causa más frecuente de FQ. Las personas que presentan dos copias de la mutación F508del , cada una heredado de un progenitor, constituyen aproximadamente la mitad de la población de la fibrosis quística en los EE. UU.

La seguridad y eficacia del Orkambi se estudió en dos ensayos clínicos doble ciegos, controlados con placebo en 1,108 participantes con fibrosis quística de 12 años o mayores con la mutación F508del. En ambos estudios, los participantes con fibrosis quística que tomaron Orkambi, dos comprimidos cada 12 horas, demostraron mejoría de la función pulmonar en comparación con aquellos que tomaron placebo.

La eficacia y seguridad de Orkambi no se ha establecido en los pacientes con fibrosis quística diferente de aquellos con la mutación F508del. Si el genotipo de un paciente se desconoce, una prueba de mutación de fibrosis quística de la FDA deberá utilizarse para detectar la presencia de la mutación F508delen ambos alelos del gen CFTR.
 Los efectos secundarios más frecuentes de Orkambi incluyen dificultad respiratoria, infección del tracto respiratorio superior, náuseas, diarrea y erupción.  Las mujeres que tomaron Orkambi también presentaron aumento de las anormalidades menstruales como incremento del sangrado.

Orkambi está desarrollado por Verthex Pharmaceuticals Inc., en Boston.

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.

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Page Last Updated: 07/08/2015
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