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Los tratamientos para la hemofilia han avanzado bastante

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Con la atención médica adecuada, las personas con hemofilia llevan vidas más saludables.


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La hemofilia es un trastorno hemorrágico poco común. Por lo general es hereditario, pero en casos excepcionales puede adquirirse si el cuerpo de la persona desarrolla anticuerpos que atacan los factores de coagulación en el torrente sanguíneo. La hemofilia hereditaria normalmente se presenta en los varones y al presente afecta a unos 23,500 estadounidenses.

A las personas con hemofilia les faltan uno o más factores de coagulación importantes, que son las proteínas necesarias para la coagulación de la sangre. Existen varios tipos de factores de coagulación y dos tipos principales de hemofilia, informa la Dra. Nisha Jain, M.D., jefa de la Sección de Evaluación Clínica de la Oficina de Investigación y Evaluación Hematológica de la FDA. La hemofilia de tipo A se produce cuando la persona tiene niveles deficientes o nulos del factor de coagulación VIII (8); la de tipo B, cuando el factor de coagulación deficiente o nulo es el IX (9).

Quienes tienen hemofilia pueden sangrar por más tiempo que otras personas después de sufrir una lesión o tener una cirugía. También pueden sufrir hemorragias internas —especialmente en las rodillas, los tobillos y los codos— que pueden dañar los órganos y los tejidos, e incluso poner su vida en peligro.

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Tratamientos para la hemofilia

Dr. Nisha Jain

“Hemos visto un viraje hacia la prevención de las hemorragias”, informa la Dra. Nisha Jain, M.D., jefa de la Sección de Evaluación Clínica de la Oficina de Investigación y Evaluación Hematológica de la FDA.

En la actualidad, la hemofilia no es curable, pero los tratamientos han avanzado bastante, dijo la Dra. Jain.

A la hemofilia a veces se le conoce como la “enfermedad de los reyes”, porque afectó a la familia real de Inglaterra en el siglo XIX. Para los 1960, la hemofilia era tratada con sangre total o plasma fresco. Pero estos tratamientos no contenían suficientes proteínas de los factores VIII o IX como para detener las hemorragias internas graves.

Ahora, el tipo de tratamiento principal para la hemofilia es la terapia de reemplazo: concentrados de los factores de coagulación VIII (para la hemofilia A) o IX (para la hemofilia B) se inyectan en la vena del paciente para reemplazar el factor deficiente o nulo.

Tradicionalmente, estos concentrados se han hecho a base de sangre humana. Hoy en día, un número creciente se elabora con tecnología de ADN recombinado (una forma de ADN artificial), y algunos de ellos sin ningún ingrediente de origen humano o animal. El producto final es un polvo que se mezcla con agua estéril antes de usarse.

Algunas personas reciben terapia preventiva o "profiláctica" regularmente para prevenir el sangrado. Esto puede hacerse en menos de cinco minutos, excluyendo el tiempo de preparación, explica la Dra. Jain. Otras reciben terapia sólo cuando la necesitan.

El tipo de tratamiento y su frecuencia varían dependiendo de qué tan seria sea la hemofilia, que puede ser clasificada como leve, moderada o grave.

Las personas con una hemofilia leve tienen entre 6 y 49 por ciento de los niveles normales de los factores de coagulación en la sangre. Por lo general, sólo tienen problemas de sangrado a consecuencia de una cirugía o una lesión grave.

Quienes padecen hemofilia moderada —alrededor del 15 por ciento de la población con la enfermedad, según la Fundación Nacional de Hemofilia disclaimer icon (NHF, por sus siglas en inglés)— tienen entre 1 y 5 por ciento de los niveles normales de los factores de coagulación. Pueden tener problemas de sangrado luego de sufrir una lesión y también de manera espontánea.

Quienes padecen hemofilia severa —cerca del 60 por ciento de la población con la enfermedad, según la NHF— tienen menos del 1 por ciento de los niveles normales de los factores de coagulación. Sangran luego de sufrir una lesión y también pueden tener hemorragias espontáneas frecuentes, incluso en las articulaciones y los músculos. Además del reemplazo de factores, también se usan medicamentos para el dolor y terapias físicas a fin de mitigar el dolor y la inflamación en caso de sufrir hemorragias en las articulaciones.

“Los pacientes leves rara vez necesitan tratamiento. Y los moderados igual”, explica la Dra. Jain. En ciertas situaciones, tales como antes de un tratamiento dental, los pacientes con hemofilia leve reciben desmopresina (DDAVP), una hormona artificial que aumenta el nivel de los factores en la sangre. “Los pacientes con hemofilia grave son los que realmente necesitan tratamiento para prevenir o resolver las hemorragias”.

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El viraje hacia la prevención

Los médicos, en particular los hematólogos, quienes se especializan en el estudio de la sangre, tienden a identificar antes a las personas con hemofilia grave. “Los pacientes pueden ser diagnosticados de bebés, durante la circuncisión”, indica la Dra. Jain. Entonces, las familias pueden acudir a los hematólogos y los centros de tratamiento hematológico. 
 “A últimas fechas, hemos visto un viraje hacia la prevención de las hemorragias”, informa la Dra. Jain. “Uno quiere prevenir el sangrado que daña las articulaciones. Una vez que inicia el proceso de daño articular, es difícil parar su avance, a menos que se reduzca el sangrado intra-articular”.

Los tratamientos para la hemofilia siguen mejorando, y la FDA ha aprobado muchos factores de reemplazo en años recientes. Por ejemplo, en marzo de 2014 aprobó el Alprolix, el primer tratamiento para la hemofilia B diseñado para que no sean necesarias inyecciones tan constantes cuando se usa para prevenir o reducir la frecuencia del sangrado. También aprobó recientemente el Rixubis —un producto de factor IX— para controlar, prevenir y reducir el sangrado relacionado con la hemofilia B. Y la dependencia aprobó el Novoeight, un producto de factor VIII para el control de la hemorragia y un tratamiento profiláctico de rutina para los adultos, adolescentes y niños con hemofilia A.

Por supuesto, la dependencia continúa ejerciendo toda su responsabilidad de controlar los medicamentos hechos a base de sangre y componentes sanguíneos, incluyendo los factores de coagulación. Hoy en día, gracias a las salvaguardas y la supervisión redobladas de la FDA, estos productos son más seguros que nunca. 

“Los pacientes deben mantenerse informados sobre las diferentes opciones de tratamiento”, añade la Dra. Jain, “y consultar con sus prestadores de servicios de salud para obtener y seguir un plan de gestión integral”.

Ella dice que quienes padecen hemofilia tienden a mantenerse bien informados sobre su salud, y señala que, “Con el tratamiento y la atención adecuados, las personas con hemofilia pueden llevar, y llevan, una vida normal”.

Este artículo está disponible en la página de Artículos para el consumidor de la FDA, en la cual se publican las últimas novedades sobre todos los productos controlados por la dependencia.

16 de abril de 2014.

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Page Last Updated: 05/27/2014
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