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U.S. Department of Health and Human Services

For Consumers

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Chinese translation: Access to Investigational Drugs

臨床研究用藥評估

研究或實驗用藥係為未被美國食品藥物管理局核准上市之新藥,或是已核准的藥物尚未核准新用途,且正在進行安全和療效的試驗過程。

病患可基於不同的原因決定尋求研究用藥評估;倘若美國食品藥物管理局核準的治療方法尚未派上用場,或副作用太嚴重時,具有嚴重疾病或生命危險疾病的某些病患可尋求以臨床研究用藥進行治療。
或許某些人已耳聞某些臨床研究用藥早期優異之研究結果,因此希望能知道更多相關訊息。

臨床研究用藥可經由兩種經設計的途徑獲得,藉此保護病患。因為一個臨床研究用藥對於病患可能具有未知的危險性,而且無法得知是否有效。在一個臨床試驗中,病患可合法參與接受藥物治療或是作為擴充評估方案的一部分。如果您想要尋求臨床研究用藥評估,此可提供資訊作為您進行決定及採取下一個步驟的參考。

  1. 決定是否尋求臨床研究用藥評估
  2. 臨床試驗和臨床研究用藥
  3. 臨床試驗外的研究用藥評估(擴大評估)

決定是否尋求臨床研究用藥評估

通常很難確定何種醫療適合您,特別是當您被診斷出具有嚴重或危及生命的疾病。

  1. 在您決定持續以臨床研究(實驗)用藥進行治療之前,請與您的健康照護專家溝通,是否使用美國食品藥物管理局核准的藥物或是其他可治療您的方法。您的健康照護專家必須調整您的用藥劑量,或是試著以不同的藥物找出對您最好的治療方式。

一般而言,由美國食品藥物管理局所核准的藥物都已被謹慎研究評估是否有療效,以及相關的潛在副作用。大部分的藥物是藉由臨床試驗於人體進行試驗。

經美國食品藥物管理局核准,並不保證您所服用的特殊藥物不會有任何副作用,或是您將自服用的藥物中獲益。許多藥物具有副作用,且相較於較不嚴重的疾病而言,治療嚴重病情的某些藥物會有更嚴重的副作用;臨床試驗可協助確定該藥物的治療效果是否高於任何負面效果,試驗也可協助健康照護專家瞭解如何減少或處理病人所面臨的副作用。

 

  1. 假如您已經考慮使用美國食品藥物管理局核准的治療建議,而且您仍想尋求臨床試驗用藥評估,您必須考慮是否探究臨床試驗參與的可能性

臨床試驗和臨床研究用藥

假如您已經考慮使用美國食品藥物管理局核准的治療建議,而且您仍然想尋求臨床研究用藥,可採取以下兩種方法:

  1. 參與臨床試驗
  2. 尋求臨床試驗外的評估(擴大評估)

關於臨床試驗的重要訊息

臨床試驗是在研究發展中或尚未取得美國食品藥物管理局核准的藥物,而仍在進行臨床試驗研究的藥物稱為臨床研究用藥。

何謂臨床試驗? 
在一個臨床試驗中,藥物被用來評估是否安全及有效;該藥物可與安慰劑(不具有任何療效的物質)或不同藥物進行比較。臨床試驗設計是用來整合尚未證實可治療特殊情況病患的藥物資訊。

臨床試驗用藥提供如以下的相關資訊:
-  該藥物是否具有假設性的效果。
-  應給予病患多少用量(稱為治療劑量)及多久給藥一次(稱為療程)。
-  該藥物有關的副作用,以及如何做最好的處理。
-  該藥物如何在體內分解,以及停留於體內多久。
-  那一種食物、飲料或其他藥物可用於同一個時間,或應該避免。

美國食品藥物管理局臨床將根據試驗結果對藥物是否核准上市做出決定。

患者為何想要參與臨床試驗? 
藉由參與臨床試驗,病患能幫助我們對新藥有更進一步的瞭解,並使新藥獲准使用於其他病患,因此臨床試驗參與者扮演了一個非常重要的角色。

病人想要參與臨床試驗,主要是為了取得新實驗治療的評估 — 特別是所有其他的治療選擇已經失敗時。

若臨床研究用藥具有療效時,一些參與臨床試驗的病患可獲得許多益處。

很重要的是,要記得臨床試驗的主要目的是研究新藥或研究核准藥物的新用法,而不是治療病患。通常,藥物必須在非常特殊狀況下給予,所以並非所有具特定疾病的病患都會納入臨床試驗。一般而言,每一項臨床試驗已包括及排除儀器設備,使研究更能證實治療的效果(例如排除服用特定藥物的病人,或病人有併發其他疾病的情況),或藉著降低危險性而保護特殊病人(如孕婦)。再者,一種特殊藥物的臨床試驗,主要僅限於少數機構中進行,未居住於研究機構附近的病患將無法參與。若病患無法參與一臨床試驗或非其區域內,則可取得臨床試驗外的一種臨床研究用藥評估。

縱然在真正參與一項臨床試驗的病患當中,某些人可給予臨床研究用藥,而某些人給安慰劑(無任何治療效果的物質)或是不同的治療進行比較。藥物用於臨床試驗除非已證明效果,或是未知,或有時有嚴重副作用,否則不能終止試驗。

如果您正考慮參與一個臨床試驗,您必須仔細閱讀有關藥物試驗的資訊,而且切實提出有關在試驗期間將會發生的問題。 在您決定進入臨床試驗之前,您有資格取得有關於藥物已知部分的詳細資訊,而且您在參與試驗之前必須先簽署同意書 。

您也必須取得來自您專業健康照護專家的建議。

欲獲得更多資訊,請參閱  關於臨床試驗的基本問題和解答

在我的區域內如何獲得更多有關於臨床試驗的資訊? 
美國國家健康機構(NIH)經由其國家醫學圖書館(NLM)與美國食品藥物管理局(FDA)合作,在臨床試驗機構(Clinical Trials.gov.)建立了一個公共臨床試驗資料庫。
這個easy-to-search網站列出上千個臨床試驗,您可進入查詢某一特殊疾病的研究或情況。此網站可讓您搜尋特殊疾病的臨床試驗、某一特殊的臨床研究用藥,或是一國家的特殊區域。

臨床試驗外的研究用藥評估(擴大評估)

擴大評估,有時稱為「憐憫用法」(compassionate use),就是使用臨床試驗外的研究用藥治療有嚴重疾病或立即危及生命的病患,或是病患未有較令人滿意的替代治療方式。

美國食品藥物管理局允許研究用藥評估用於個案治療,或是具有類似治療需要而不符合參與臨床試驗的資格等中型規模族群的病患;此外,也允許為大族群病患擴大評估,這些病患沒有其他的治療建議,甚至於使用進行中或已完成藥物安全和潛在療效的臨床試驗用藥。

就如同臨床試驗,這些研究用藥的安全性和療效尚未獲得美國食品藥物管理局的許可。這些藥物在治療某些情況可能有效或無效,而且也可能具有非預期的嚴重副作用。若您想尋求一個研究用藥評估中的藥物治療,您必須考量可能潛在的危險性,

任何一個病人都有資格為任何藥物作擴大評估嗎? 
並不是。想要在臨床試驗外獲得研究用藥評估,該病人必須有嚴重或立即危及生命的疾病或情況,而且沒有其他可進行或令人滿意的治療替代方式。甚至該藥物的製造業者和病患的醫師必須做好特別的安排,使病人能取得這種藥物。這些安排必須為美國食品藥物管理局所許可,以避免病人暴露於非必要的危險中。

藥廠或許並不願意或能提供臨床試驗外的藥物評估。一位健康照護專家可能無法一直為某特定病患尋求擴大評估,而必須依照病患的病史和服用該臨床研究用藥的相關危險而定。健康照護專家必須確定來自此藥物的可能危險低於該疾病的危險。並非所有的健康照護專家都願意為其病患安排服用臨床研究用藥。

藥品公司無須以透過擴大評估方式使藥物獲得普遍使用。藥品製造公司的臨床研究用藥主要係為了在臨床試驗達到測試這些藥物的目的,而此亦為確定該藥物是否有作用且最有效及最有影響力,以及是否能安全使用的方式。一旦該藥物獲得美國食品藥物管理局的許可,就可以上市且更廣泛被使用。

有時,縱然一個擴大評估計畫已經確立,但未必會有足夠的藥物可提供給所有需要評估的病患。某些公司以抽籤方式確定哪些病患可獲得治療評估,然而其他的病患則依個案確定。

成本花費與擴大評估有關嗎? 
臨床研究用藥對於製藥業而言相當昂貴。許多公司免費提供給病患,有些公司則依照藥品的製造向病患計價。大多數的保險公司皆不支付臨床用藥評估的費用;此外,另有一筆附加費用與研究用藥的監測和管理有關,這是由健康照護專家所提出。

服用研究用藥具有危險性嗎? 
美國聯邦政府法律要求研究用藥的用途必須經由Institutional Review Board(IRB)重新檢視,以保護服藥的病患,包括保證;一般而言,研究用藥在潛在利益中的危險性是輕微且在合理範圍內。
然而,也有可能有明顯未知的危險。IRB將要求和重新檢視一份同意文件,以確保病患已瞭解潛在的危險,並願意接受藥物相關的潛在危險。

在臨床試驗之外,我如何得知是否能進行一個特殊的研究藥物評估? 
某些公司已經設立擴大評估方案,您可使用臨床試驗。在網站查閱一系列的擴大評估研究,或搜尋特殊的擴大評估方案,或是您的健康照護專家能直接詢問有關藥品公司的政策。病患保護團體亦可協助病患得知和探究擴大評估的選擇權利。

如果您有意願尋求一個特殊用藥的擴大評估,可與您的健康照護專家討論是否對於您而言為合理的選擇。

病患或其健康照護專家可聯繫特殊健康議題辦公室尋求資訊與協助。

健康照護專家若想獲得更進一步的資訊,可至網站:醫師針對照護或緊急照護索取研究中新藥 ( IND) (Physician Request for a Single Patient IND for Compassionate or Emergency Use)